药品临床综合评价管理指南来袭！院内市场或迎大洗牌

    7月28日，国家卫健委办公厅正式发布《关于规范开展药品临床综合评价工作的通知》（下称《通知》），《药品临床综合评价管理指南（2021年版试行）》（下称《指南》）作为附件一同下发。  
    业界普遍认为，作为促进药品回归临床价值的基础性工作，药品临床综合评价是巩固完善基本药物制度的重要措施，是健全药品供应保障制度的具体要求。在新版基药目录调整的关键时间点，该文件的出炉将为或在今年完成的新一轮基药调整奠定主基调。
 
围绕两条主线、六大维度展开评价
 
结果事关医院采购、用药目录遴选
 
    按照《通知》要求，国家卫健委按职责统筹组织药品临床综合评价工作，推动以基本药物为重点的国家药品临床综合评价体系建设，主要指导相关技术机构或受委托机构开展国家重大疾病防治基本用药主题综合评价，协调推动评价结果运用、转化。而省级卫生健康行政部门要按照国家有关部署安排，按职责组织开展本辖区内药品临床综合评价工作，制定本辖区药品临床综合评价实施方案，建立评价组织管理体系，因地制宜协调实施区域内重要疾病防治基本用药主题综合评价。
 
    从职责划分可以看到，尽管国家和省级的分工有所不同，但二者皆是为了基本用药服务。而为加快建立健全统一、科学、实用的药品临床综合评价标准规范、实施路径和工作协调机制，统筹开展药品决策证据集成、科学分析和准确评价，指导和规范开展药品临床综合评价，数易其稿的《指南》最终成形，围绕药品临床综合评价的目的、基本原则及适用范围，评价流程、内容与维度，证据评价与应用，管理要求等多个角度分设四大章节。
 
    针对业界关注的评价内容，《指南》明确，评价主要聚焦药品临床使用实践中的重大技术问题和政策问题，围绕技术评价与政策评价两条主线，从安全性、有效性、经济性、创新性、适宜性、可及性6个维度开展科学规范的定性定量相结合的数据整合分析与综合研判，提出国家、区域和医疗卫生机构等疾病防治基本用药供应保障与使用的政策建议。
 
    例如在创新性上，《指南》提出通过分析判断药品与参比药品满足临床需求程度、鼓励国产原研创新等情况，进行药品的创新性评价。开展创新性评价，应当突出填补临床治疗空白，解决临床未满足的需求，满足患者急需诊疗需求和推动国内自主研发等创新价值判断。
 
    而综合评价结果将会如何应用显然是产业关注的另一大焦点。《指南》要求，综合评价的结果药品临床综合评价组织实施机构依照评价方案按流程对评价结果进行转化应用。区域和医疗卫生机构药品临床综合评价结果主要用于：1.医疗卫生机构药品采购与供应保障等；2.推动医疗卫生机构用药目录遴选和上下级医疗卫生机构用药目录衔接，提高药学服务和安全合理用药水平；3.控制不合理药品费用支出，提升卫生健康资源配置效率，优化药品使用结构；4.为完善国家药物政策提供参考。而第三方评价机构药品临床综合评价结果可用于：1.丰富行业药品临床综合评价的实践，扩大文献证据储备；2.推动科研领域对于药品临床综合评价理论及方法的深入探索。
 
基药管理办法或在8月落地
 
儿童药部分单列迎较大利好
 
    从前文所划的政策重点信息可以看到，药品临床综合评价作为药品供应保障决策的重要技术工具，将深刻影响到医疗机构未来的药品采购供应、用药目录遴选等关键环节，综合评价的结果应用将左右药企产品在院内市场的命运走向。在业内看来，这首先影响的或将是各级医疗卫生机构配备使用药品的依据——国家基本药物目录。
 
    初版国家基本药物目录始于2009年，经历2012年、2018年两次版本更新。2018年9月，国家卫健委正式印发《国家基本药物目录（2018版）》，相较于旧版，新版药品数量由原来的520种增至685种。
 
    在充分考虑临床方面的必要需求下，2018版基本药物目录增加了肿瘤用药和儿童用药的品种数量。其中，肿瘤化学药品种增加11种，彼时市场关注度较高的吉非替尼、伊马替尼、埃克替尼等抗肿瘤靶向药物都囊括在内；此外还纳入了11个临床必须、疗效确切的非医保药品。据米内网统计，按照2017年国内终端销售额计算，新增品种市场规模近1500亿元。
 
    转眼三年时间将至，新版基药目录将于今年完成再次调整的消息接踵而至。据业内消息，基药管理办法征求意见稿现阶段正在全国各省征求意见，预计将在8月正式落地。值得关注的是，该意见稿提出基药目录三年必须调整，并可适时调整，这与2020年7月基药目录调整相关会议流出的“三年一大调整，每年动态小调整”消息基本一致。不过例外的是，消息指出新基药目录结构发生变化，将分为化药和生物药、中药及儿童药三大部分，儿童药单列是首次。
 
    有业内人士指出，随着近年来鼓励、促进儿童药研制和创新政策频出，首次在基药目录提出单列儿童药部分也是应有之义，该创新提法或也是借鉴WHO版基药目录分成人版和儿童版、接轨国际的做法，将利好WHO儿童药物清单内的产品和本就在基药目录内的儿童药产品，在开放三胎政策或将带动儿童药市场容量扩大的背景下有着重要积极意义。
 
    由于基本药物目录调整有助于新纳入药品在基层医疗机构实现销售放量，因此每次都备受瞩目。加上今年4月国家卫健委药政处在解读《国家基本药物制度药品供应保障》政策时释放出的“要逐步提到各级公立医疗卫生机构基本药物配备品种数量使用比例90%、80%、60%，金额占比60%、50%、40%，年复合增长不低于4%”的消息，显然加深了药企对今年基药目录调整的期待。
 
    业内普遍认为，此次《指南》的正式下发将引导和推动相关主体规范开展药品临床综合评价，持续推动药品临床综合评价工作标准化、规范化、科学化、同质化，更好地服务国家药物政策决策需求，助力提高药事服务质量，保障临床基本用药的供应与规范使用，控制不合理药品费用支出，更高质量满足人民群众用药需求。而药企若想获得较好的评价结果以在基药目录中赢得一席之地，势必需要从《指南》提出的多个维度入手，提升产品的临床价值，无法获得较佳证据的产品必将被淘汰出局，院内市场洗牌风暴将至。